阿哌奥诺基

阿哌奥诺基
临床资料
商品名（英语：Drug nomenclature）	Zolgensma
其他名称	AVXS-101
核准状况	美 FDA: yes;
给药途径	血管注射
法律规范状态
法律规范	美：处方药（℞-only）;
药物动力学数据
作用时间	永久 (?)
识别信息
CAS号	1922968-73-7
PubChem CID	381128165;
KEGG	D11559;

阿哌奥诺基（INN：Onasemnogene abeparvovec），商品名为Zolgensma，中文商品名为诺健生，是一种基因治疗用药物，用于治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy），为非复制的重组型第 9 血清型腺相关病毒载体（Adeno-associated viruses 9, AAV9），内含运动神经元存活基因（Survival of motor neuron）的互补DNA（complementary DNA, cDNA）^[1]。

简介

阿哌奥诺基直接以SMA突变基因为靶向，通过腺相关病毒载体，向患者体内的目标运动神经元递送1份全功能的人类SMN基因。只需通过静脉注射用药1次，即可使患儿的运动神经元SMN蛋白实现表达，提高脊髓性肌萎缩症患者的生存率^[2]。

此药最常见的副作用是肝酶水平升高和呕吐，故而患者在用药之前应进行肝功能检查，用药后也要对肝功能进行为期至少3个月的监测^[2]。

阿哌奥诺基由诺华子公司AveXis研发。该药物市场价为2,125,000美元，截至2019年是世界上最昂贵的药物。

另见

另两种获准使用的SMA药物^[3]：

诺西那生钠（Nusinersen，渤健公司研制）
Evrysdi（罗氏药厂研制）

参考资料

^ 作者. 西藥、醫療器材及化粧品許可證查詢. 食品药物管理署. 2020.12.22 [2021.07.21]. （原始内容存档于2021-07-09）. 卫部罕菌疫输字第000029号
^ ^2.0 ^2.1 夏训明. 美國FDA批准Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi)治療兒童脊髓性肌萎縮症. 广东药科大学学报. 2019, 35 (3): 332.
^ 陈言乔. 5900萬元一針陸藥監局批准「史上最貴藥」臨床試驗. 联合报. 2022-01-20 [2022-01-20]. （原始内容存档于2022-02-15）.

[1] 作者. 西藥、醫療器材及化粧品許可證查詢. 食品药物管理署. 2020.12.22 [2021.07.21]. （原始内容存档于2021-07-09）. 卫部罕菌疫输字第000029号

[a-2] 2.0 ^2.1 夏训明. 美國FDA批准Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi)治療兒童脊髓性肌萎縮症. 广东药科大学学报. 2019, 35 (3): 332.

[3] 陈言乔. 5900萬元一針陸藥監局批准「史上最貴藥」臨床試驗. 联合报. 2022-01-20 [2022-01-20]. （原始内容存档于2022-02-15）.

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